Ученые обнаружили, что крошечная часть ДНК – в несколько тысяч раз меньше типичного гена – образует молекулу, которая имеет решающее влияние на контроль человека над своими мышцами. В докладе, опубликованном 18 декабря в журнале Science, ученые Института Солка в Калифорнии показали, что данное исследование может перевернуть представление о роли микроРНК в нервной системе и открыть двери для новых перспектив в лечении нейродегенеративных расстройств, путем исправления дисфункциональных микроРНК.
«Это действительно открывает новый мир возможностей с другим подходом к пониманию нейродегенеративных заболеваний» — говорит старший автор работы Самуил Pfaff.
Молекулы микроРНК являются относительно новым объектом исследования в науке и упускались из виду в течение многих лет молекулярными биологами по причине их маленького размера и неспособности кодировать белок – критически важный блок для клеток. Но доказательства того, что микроРНК следует рассматривать более подробно, возникло из понимания того, что гены, вовлеченные в производство микроРНК, часто мутировали у пациентов с БАС (боковой амиотрофический склероз) и СМА (спинально-мышечная атрофия).
Команда ученых также провела несколько тестов, показывающих, что эта крошечная РНК непосредственно контролировала более 300 генов.
«Следующим шагом является дальнейшее расследование прямых связей между микроРНК и болезнями пациентов с двигательными заболеваниями. Если будущие исследования подтвердят, что дисфункциональные микроРНК играют важную роль в этих заболеваниях, то появится надежда на восстановление функций микроРНК в клетках, что даст надежду людям, страдающим нейродегенеративными расстройствами», — заключает Самуил Pfaff.