Исследование по использованию новой технологии для лечения заболеваний генов – корректировки гена CRISPR / Cas9 – предложили ученые из Университета Айовы, работающих совместно с медицинским центром Колумбийского университета. Офтальмологи исправили мутированный ген, взывающий слепоту в стволовых клетках, полученных от пациента.
Ученые надеются, что в будущем слепоту можно будет лечить при помощи собственных стволовых клеток организма больного.
С целью восстановления сетчатки у пациентов с наследственной слепотой (Х-хромосомным пигментным ретинитом (XLRP)), Александр Бассук, доктор медицинских наук, доктор философских наук, и Винит Махаджан, доктор медицинских наук, доктор философских наук, возглавили команду исследователей. Они генерировали стволовые клетки кожи пациентов, а затем корректировали поврежденный ген.
Очень важно, что скорректированные ткани были получены из собственных стволовых клеток пациента. Таким образом пересадку можно делать без использования вредных препаратов, препятствующих отторжению ткани.
Данное исследование опубликовано 27 января в журнале Scientific Reports.
Махаджан, доцент офтальмологических наук и наук о зрении колледжа the UI Carver College of Medicine сообщает, что при помощи корректировки гена CRISPR стволовых клеток человека, можно пересаживать новые здоровые клетки.
Технология еще не используется на человеке, а пока проверяется на животных. В будущем ученые планируют производить операции на людях.
